UniQure a declarat ca intentioneaza sa transmita datele privind noua terapie catre US Food and Drug Administration in primul trimestru al anului 2026.
S-a constatat ca o terapie genetica experimentala incetineste progresia bolii Huntington intr-un studiu „pivotal” de faza 1/2, potrivit producatorului de medicamente UniQure, marcand un pas important catre un potential prim tratament genetic pentru aceasta afectiune.
Compania cu sediul in Amsterdam a anuntat miercuri ca pacientii care au primit o doza mare din terapia AMT-130 pentru boala Huntington au vazut ca progresia bolii a incetinit cu 75% dupa 36 de luni.
Tratamentul a fost „in general bine tolerat”, cu un profil de siguranta „gestionabil”, a declarat compania. Rezultatele complete ale studiului nu au fost inca publicate intr-o revista de specialitate.
UniQure a declarat ca intentioneaza sa prezinte datele sale privind AMT-130 catre US Food and Drug Administration in primul trimestru al anului 2026. Daca tratamentul este aprobat de FDA, acesta ar putea fi lansat mai tarziu anul viitor.
„Aceste rezultate ne intaresc convingerea ca AMT-130 are potentialul de a transforma fundamental peisajul de tratament pentru boala Huntington, furnizand in acelasi timp dovezi importante care sustin terapiile genice unice, livrate cu precizie pentru tratamentul tulburarilor neurologice”, a declarat Dr. Walid Abi-Saab, director medical al uniQure, in anuntul de miercuri.
Boala Huntington este o afectiune ereditara si progresiva a creierului cauzata de o mutatie genetica. Boala determina celulele nervoase din anumite parti ale creierului sa se descompuna si sa moara treptat, ducand la miscari necontrolate, probleme emotionale sau comportamentale si pierderea cunostintelor. Boala este rara. Se estimeaza ca afecteaza pana la 7 din 100.000 de persoane, cel mai adesea de origine europeana, si pare sa fie mai putin frecventa in randul altor grupuri.
In prezent, nu exista niciun tratament care sa vindece, sa opreasca sau sa inverseze boala Huntington, dar unele dintre simptome pot fi tratate.
Noul studiu, realizat impreuna cu University College London, a inclus 29 de persoane cu boala Huntington care au fost tratate cu doze mici sau mari de terapie AMT-130 si au fost urmarite timp de 36 de luni.
Terapia este administrata chirurgical, folosind o tehnica in care este injectata direct in striatum, o parte a creierului implicata in functiile cognitive, emotionale si motorii, precum si in anumite procesari. La persoanele cu boala Huntington, neuronii din striatum sunt printre cei mai afectati.